Bartulović Rogošić: Spinrazom smo dobili priliku za život

Bartulović Rogošić: Spinrazom smo dobili priliku za život

Povjerenstvo Ministarstva zdravstva donijelo je odluku o liječenju djece oboljele od spinalne mišićne atrofije na respiratoru te starijih od 18 godina. Dalo je zeleno svjetlo za lijek Spinrazu i tim kategorijama bolesnih. Još se samo čeka formalna odluka HZZO-a.



O ovoj temi bilo je govora u emisiji „Dobro jutro, Hrvatska„ s gostima Ervinom Bilić, specijalist neurolog, predstojnicom Klinike za neurologiju KBC-a Zagreb,
Milivojem Novakom, pomoćnikom ravnatelja za kvalitetu zdravstvene zaštite i nadzor KBC-a Zagreb i Marinom Bartulović Rogošić, majkom oboljele djevojčice Nore.

Majka djevojčice Nore govori kako je još uvijek u šoku od ove odluke i kako je neopisivo sretna.

- Nakon dvije godine dobili smo priliku za život. Nora je trenutno stabilna s obzirom na to da je na respiratoru. Nema nikakvih infekcija i vesela je kao prava četverogodišnjakinja. Radimo sve da joj omogućimo normalan život i ona je maksimalno socijalizirana, rekla je majka.

Spinraza je za sada jedini lijek za spinalnu mišićnu atrofiju, govori majka i dodaje kako je Nori nastupila progresija bolesti i kako se nadaju da će Spinraza zaustaviti daljnju progresiju.

- Ako spašava progresiju kod mog djeteta, Spinraza spašava njezin život. Moje dijete živi. Navikli smo se da je Nora nepokretna, da diše na respirator i ne gajimo nade da će se ona skinuti s respiratora, ali ako uz pomoć lijeka bude zadržana u ovome stanju, ako joj se vrati dio motoričkih funkcija koje nije potpuno izgubila, mi ćemo biti presretni, naglašava majka i dodaje kako je Nora bolesna od rođenja i da ne zna za bolje, ali ona je unatoč tome sretno dijete.

Doktor Novak govori kako je struka, sve ove godine, pratila što se slijekom zbiva u svijetu. Iskustva drugih, dokaze iz literature. Spinraza je dobila uvjetnu registraciju Europske medicinske agencije i kako Novak govori, Spinraza nije čudesan lijek, ali je revolucionaran.

- Lijek koji je registriran u petak u Americi bit će čudesan i značit će izlječenje. U ovome trenutku boljeg lijeka od Spinraze nema, istaknuo je.

Doktorica Bilić naglašava da koliko god se ima poštovanje prema svakoj boli bolesnika, njihov aktivizam je samo dodatni motiv za daljnji rad.

- Mi smo odluku donijeli nakon dvije godine. Imamo trenutno znanstvena izvješća, ali to još uvijek nisu studije. Za početak, s obzirom na istraživanja, znamo da je lijek siguran. Ono što brine, pogotovo kod odraslih bolesnika, je aplikacija. U idealnim uvjetima to je lijek koji djeluje kod svakog drugog bolesnika. To je lijek koji se daje u kralježnicu, a oni su kralježnicu operirali puno puta.

Doktorica je istaknula kako su svi sretni kada se pojavi novi lijek koji će pomoći bolesnicima, ali da nema mjesta euforiji.

- I dalje će biti značajan broj bolesnika kojima neće pomoći liječenje. Morat ćemo monitorirati nuspojave, potencijalne ozbiljne komplikacije, naglasila je i dodala kako će vrijeme pokazati rezultate iz stvarnog svijeta kojima će i Hrvatska pridonijeti svojim publikacijama.

Novak naglašava kako je spinalna mišićna atrofija bolest koja napreduje. Ako se uspije zaustaviti to napredovanje, bit ćemo zadovoljni.

- Odvajanje od respiratora sanjamo, ali to samo sanjati možemo trenutno.
Farmaceutski biznis je jedan od najvećih biznisa današnjice. Neke zemlje, a to su one bogate, su dobile lijek u sklopu prvih faza kliničkog ispitivanja. One siromašne nisu dobile ništa, rekao je doktor Novak.

Bilić ističe kako spinalna mišićna atrofija nije bolest, već je to spektar bolesti u kojem ima djece kojima ništa ne može pomoći, koja nemaju niti jedan gen ni pravi ni rezervni, a s druge strane, imamo odrasle kojima se bolest otkrije tek u poznijim godinama.

- Kod odraslih bolesnika, bolest je puno blaža, naglašava.

Novak ukazuje kako značajnih nuspojava ovog lijeka nije bilo. Spominjao se hidrocefalus, bolest vodene glave, koju je imalo četvero bolesnika.

- Ono što je dobro da mi u pedijatriji imamo registar svih bolesnika u Hrvatskoj. Svi su oni obrađeni u referentnom centru i sve znamo o njima i njihovoj bolesti. Stižu novi lijekovi i nadamo se da ćemo dobiti kliničku studiju za njih, zato što su cijene tolike da ih naš sustav neće moći podnijeti, rekao je primarijus Novak.

Jedna doza Spinraze stoji oko 650 tisuća kuna. Liječenje Spinraze na godišnjoj razini, ako odobri HZZO, bit će 150 milijuna kuna.

- Svaki bolesnik nakon uvodne terapije od 4 doze morat će primati terapiju svaka 4 mjeseca. Tko uđe u terapiju, dobiva je doživotno, naglašava Novak.

Hrt.hr

na vrh članka